Comunicado. Pfizer anunció que el ensayo clínico fundamental de Fase 3 BASIS (NCT03938792) que evalúa su fármaco marstacimab alcanzó sus criterios de valoración primarios, habiendo demostrado efectos estadística y clínicamente significativos.
Marstacimab, un nuevo inhibidor de la vía del factor anti-tissue (anti-TFPI) en investigación que se encuentra en estudio para el tratamiento de la hemofilia A o B en personas sin inhibidores del factor VIII (FVIII) o el factor IX (FIX), se administró semanalmente con dosis planas (no basada en el peso) en el ensayo como una dosis de carga subcutánea de 300 mg seguida de 150 mg una vez a la semana.
“A pesar de los avances significativos en el tratamiento en los últimos años, muchas personas que viven con hemofilia desafortunadamente continúan experimentando episodios de sangrado y deben controlar su enfermedad con infusiones intravenosas frecuentes. Estos resultados respaldan el potencial de marstacimab para convertirse en el primer tratamiento sin factor una vez por semana para personas con hemofilia B y una opción de tratamiento que ayuda a abordar las diversas necesidades de pacientes con hemofilia A o B sin inhibidores.
Estas necesidades incluyen la prevención de hemorragias excesivas o potencialmente mortales y, al mismo tiempo, la reducción de la carga del tratamiento con la administración subcutánea una vez a la semana”, dijo Chris Boshoff, director de Desarrollo, Oncología y Enfermedad rara, Desarrollo de productos globales de Pfizer.
El ensayo BASIS demostró que el tratamiento profiláctico con marstacimab resultó en una reducción estadísticamente significativa y clínicamente relevante en la tasa de sangrado anualizada (ABR) en personas que viven con hemofilia A grave y hemofilia B de moderadamente grave a grave sin inhibidores.
El perfil de seguridad de marstacimab fue consistente con los resultados de la Fase 1/2 y, en general, el tratamiento fue bien tolerado. No se informaron muertes y no se registraron eventos tromboembólicos o eventos de coagulopatía de consumo en pacientes con hemofilia que se inscribieron en ensayos clínicos que investigan marstacimab.
Descubierto por científicos de Pfizer, marstacimab tiene un mecanismo de acción que se diferencia de los tratamientos de reemplazo de FVIII y FIX que son el tratamiento estándar actual para la hemofilia. En lugar de reemplazar los factores de coagulación faltantes o insuficientes, el marstacimab se dirige a TFPI, uno de los mecanismos naturales del cuerpo que inhibe el inicio de la coagulación de la sangre. Al actuar sobre el dominio Kunitz-2 de TFPI, marstacimab puede ayudar a restablecer el equilibrio entre el sangrado y la formación de coágulos sanguíneos.
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