Comunicado. BioMarin Pharmaceutical anunció los resultados actualizados de su estudio abierto de fase 1/2 en curso, que representa la observación clínica de mayor duración para el valoctocogén roxaparvovec, un tratamiento de terapia génica en investigación para adultos con hemofilia A grave.
La compañía planea compartir los datos durante una presentación oral en el próximo Congreso de la Sociedad Internacional sobre Trombosis y Hemostasia (ISTH). El seguimiento posterior al tratamiento de seis y cinco años de las cohortes de 6e13 vg/kg y 4e13 vg/kg, respectivamente, demostró una eficacia hemostática sostenida del valoctocogén roxaparvovec.
“Con cada año de observación en este estudio, aprendemos más sobre el impacto de una sola infusión de valoctocogén roxaparvovec en el control hemostático y seguimos viendo niveles bajos de hemorragias en ausencia de terapia profiláctica. Seis años de datos representan la mayor duración de la experiencia clínica para una terapia génica en la hemofilia A y proporciona una comprensión sin igual de la seguridad”, dijo Michael Laffan, de la Facultad de Medicina, Departamento de Inmunología e Inflamación del Imperial College de Londres, director del Centro de Hemofilia del Hospital Hammersmith e Investigador Principal del estudio de Fase 1/2 del valoctocogén roxaparvovec.
Por su parte, Hank Fuchs, presidente de I&D mundial en BioMarin, afirmó: “Seguimos trabajando con las autoridades reguladoras para que potencialmente esté disponible la primera terapia génica en la hemofilia A grave como una opción de tratamiento importante. Los comentarios completos proporcionados recientemente por la FDA aumentan nuestra capacidad para respaldar la revisión de la FDA de nuestra solicitud y esperamos que Roctavian esté disponible como una opción para los pacientes en los Estados Unidos”.
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