Comunicado. GSK anunció que la FDA otorgó la designación de medicamento huérfano (ODD) a Benlysta (belimumab), un anticuerpo monoclonal inhibidor de células B, para el tratamiento potencial de la esclerosis sistémica.
La farmacéutica indicó que planea iniciar un ensayo de fase II/III de belimumab para la enfermedad pulmonar intersticial asociada a esclerosis sistémica (SSc-ILD) en la primera mitad de 2023.
La esclerosis sistémica (SSc) es una enfermedad autoinmune rara que causa un crecimiento atípico de los tejidos conectivos y puede afectar el sistema musculoesquelético, el corazón, los pulmones, los riñones, la piel y otros órganos. La enfermedad pulmonar intersticial (ILD, por sus siglas en inglés) es la principal causa de muerte en SSc y afecta hasta a la mitad de las personas que viven con la enfermedad.
Con opciones de tratamiento limitadas disponibles para SSc-ILD, esta designación de medicamento huérfano refleja la necesidad de más investigación y el potencial de belimumab para abordar una necesidad crítica para las personas que viven con esta condición debilitante. GSK continúa siguiendo la ciencia para explorar cómo belimumab puede abordar una necesidad insatisfecha en las enfermedades autoinmunes impulsadas por las células B.
El ODD de la FDA es un estado especial otorgado para respaldar el desarrollo y la evaluación de nuevos medicamentos potenciales destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención de enfermedades o trastornos raros que afectan a menos de 200 mil personas en Estados Unidos.
