Comunicado. BioMarin Pharmaceutical anunció que la FDA aceptó su solicitud de licencia biológica (BLA) de su terapia génica AAV en investigación, valoctocogén roxaparvovec, para adultos con hemofilia A grave. La fecha de acción objetivo de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) es el 31 de marzo de 2023. De aprobarse, sería la primera terapia génica en Estados Unidos para el tratamiento de la hemofilia A grave.
“Este nuevo envío de BLA es un paso importante que nos acerca a ofrecer una opción de tratamiento de terapia génica para abordar las necesidades no satisfechas de las personas con hemofilia A grave en los Estados Unidos. Nos gustaría extender nuestro más sincero agradecimiento a la comunidad de trastornos hemorrágicos, participantes del estudio e investigadores que han sido una parte integral de este viaje con BioMarin. Esperamos trabajar en estrecha colaboración con la Agencia en nuestra solicitud para esta terapia potencialmente transformadora”, dijo Hank Fuchs, presidente de Investigación y Desarrollo Mundial en BioMarin.
La nueva presentación de BLA incorpora las respuestas de la empresa a todas las deficiencias identificadas en la carta de respuesta completa (CR) de la FDA del 18 de agosto de 2020. El BLA incluye una cantidad sustancial de datos del programa de desarrollo clínico de valoctocogén roxaparvovec, la terapia génica más estudiada para la hemofilia A grave, incluidos los resultados de dos años de todos los participantes del estudio global GENEr8-1 Fase 3. El BLA también incluye un estudio de extensión a largo plazo propuesto que sigue a todos los participantes del ensayo clínico durante un máximo de 15 años, así como un estudio de registro posterior a la aprobación para seguir a los pacientes dosificados en un entorno del mundo real.
Cabe mencionar que la FDA otorgó la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) al valoctocogén roxaparvovec en marzo de 2021. RMAT es un programa acelerado destinado a facilitar el desarrollo y la revisión de terapias de medicina regenerativa, como el valoctocogén roxaparvovec, que se espera que aborden una necesidad médica no cubierta en pacientes con afecciones graves. La designación RMAT es complementaria a la Designación de Terapia Innovadora que la Compañía recibió para el valoctocogén roxaparvovec en 2017.
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