Comunicado. La compañía farmacéutica dio a conocer que su fármaco experimental para la hemofilia redujo los episodios de hemorragia en un 90% en los pacientes, los cuales lo tomaron en comparación con los que recibieron tratamientos estándar en un ensayo clínico en etapa avanzada.
Los datos provienen de un ensayo de fitusiran, un fármaco modulador de ARN, en pacientes con hemofilia A y B. Los cuales no han desarrollado inhibidores, un tipo de respuesta del sistema inmunológico que reduce la efectividad de los tratamientos estándar.
Durante un periodo de más de seis meses, 40 de los 79 pacientes que recibieron fitusiran no tuvieron hemorragias que requirieran tratamiento con las llamadas terapias de reemplazo de factor. En comparación con una tasa de hemorragia anual de 21.8 para los que recibieron medicamentos típicos.
Los resultados se dieron a conocer en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología, o ASH. Anteriormente, en la misma reunión, Sanofi describió los datos completos de un ensayo en pacientes con hemofilia con inhibidores. El ensayo tuvo resultados casi idénticos a los del estudio sin inhibidores en términos de reducción del sangrado. En comparación con los pacientes que recibieron otros tratamientos a pedido.
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