Comunicado. Pfizer y Sangamo Therapeutics anunciaron que el estudio AFFINE de fase 3 que evalúa el giroctocogén fitelparvovec, una terapia génica en investigación para pacientes con hemofilia A de moderadamente grave a grave, ha reabierto el reclutamiento. Los sitios de prueba comenzarán a reanudar la inscripción este mes, y se espera que la dosificación se reanude en octubre. Se prevé que todos los sitios de prueba estén activos a fines de 2022 y se espera una lectura fundamental en la primera mitad de 2024.
El estudio de fase 3 AFFINE (NCT04370054) es un estudio abierto, multicéntrico y de un solo brazo para evaluar la eficacia y seguridad de una sola infusión de giroctocogén fitelparvovec en más de 60 participantes varones adultos (de 18 a 64 años de edad). con hemofilia A de moderadamente grave a grave. Los participantes del estudio elegibles habrán completado al menos seis meses de terapia de profilaxis de rutina con FVIII durante el estudio preliminar de fase 3 (NCT03587116) para recopilar datos previos al tratamiento para determinar la eficacia y los parámetros de seguridad seleccionados.
El criterio principal de valoración es el impacto en la tasa de hemorragia anualizada durante los 15 meses siguientes al tratamiento con giroctocogén fitelparvovec. Esto se comparará con ABR en la terapia de reemplazo de profilaxis anterior con FVIII. Los criterios de valoración secundarios incluyen el nivel de actividad del FVIII después del inicio del estado estacionario y hasta 15 meses después de la infusión de giroctocogén fitelparvovec.
Cabe mencionar que la FDA otorgó las designaciones de medicamento huérfano, vía rápida y terapia avanzada de medicina regenerativa al giroctocogén fitelparvovec, que también recibió la designación de medicamento huérfano de la EMA.
Giroctocogene fitelparvovec se está desarrollando como parte de un acuerdo de colaboración para el desarrollo y la comercialización global de terapias génicas para la hemofilia A entre Sangamo y Pfizer. A finales de 2019, Sangamo transfirió la tecnología de fabricación y la aplicación de nuevos fármacos en investigación a Pfizer. Giroctocogene fitelparvovec se está estudiando.
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