Agencias. Con base en un estudio publicado por el Centro de Regulación Genómica (CRG) y el Instituto de Investigación del Sida IrsiCaixa, que iniciarán un ensayo clínico para probarlo en humanos, se dio a conocer que la lamivudina, fármaco antirretroviral común para tratar el VIH, mejora la capacidad cognitiva en ratones con síndrome de Down.
La investigación, que publica la revista Journal of Cellular and Molecular Medicine, pone en relieve el potencial de la lamivudina, u otros fármacos capaces de bloquear la misma diana terapéutica, para mejorar el deterioro cognitivo del síndrome de Down, aunque los investigadores admiten que se deben hacer aún estudios clínicos para confirmar que el fármaco provoca un efecto similar en los seres humanos.
Además de otros problemas, las personas con síndrome de Down también tienen un mayor riesgo de padecer Alzheimer, puesto que el cromosoma 21, que tienen triplicado, contiene los genes de una proteína relevante para esta enfermedad, la proteína precursora amiloide (APP), que se acumula en el cerebro generando agregados proteicos que causan la alteración de la función cerebral. Estos agregados proteicos son comunes en la mayoría de las personas mayores de 40 años con síndrome de Down, sin que haya hasta ahora un tratamiento preventivo.
Actualmente, los resultados de este estudio apuntan a una posible vía de tratamiento con fármacos y sitúan a los retrotransposones como una posible diana terapéutica para el síndrome de Down, explicó Bonaventura Clotet, director del IrsiCaixa.
Los retrotransposones son segmentos de ADN que cambian su ubicación dentro del propio genoma creando copias de ARN de sí mismos para salir de la zona del genoma donde están ubicados y convertirse de nuevo en ADN para poder volver a insertarse en el genoma, pero ya en otro lugar. Dichos segmentos pueden insertarse en áreas específicas del genoma y, por casualidad, posicionarse en regiones promotoras de genes asociadas a enfermedades neurodegenerativas, potenciando su actividad.
Según Clotet, la actividad de estos segmentos de ADN para saltar de un sitio a otro del genoma aumenta con la edad. “Además, los retrotransposones presentan algunas similitudes con el VIH, ya que, al igual que este virus, necesitan pasar de ADN a ARN, y a la inversa, para hacer copias de sí mismos”.
De este modo, los investigadores se plantearon la hipótesis de que el uso de moléculas capaces de inhibir la replicación del VIH, como la enzima transcriptasa inversa, también podría funcionar para bloquear los retrotransposones.
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