Europa Press. Roche anunció en el Congreso Virtual de la World Muscle Society (WMS), que se realizó del 20 al 24 de septiembre, nuevos datos de sus últimos avances en el área de los trastornos neuromusculares.
Las presentaciones incluyeron resultados adicionales del estudio 'RAINBOWFISH', que evalúa la eficacia y seguridad de 'Evrysdi' (risdiplam) en bebés con atrofia muscular espinal (AME) presintomática desde el nacimiento hasta las seis semanas de edad, y datos que avalan la investigación clínica continua de la terapia génica SRP-9001 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
“Estos nuevos datos con 'Evrysdi' pueden ayudar a ampliar los potenciales beneficios de este medicamento a los pacientes más jóvenes con AME. Además, los datos de SRP-9001 han ayudado a optimizar el diseño del próximo ensayo fase III para la DMD. Nuestro objetivo es seguir liderando el desarrollo de medicamentos innovadores para las enfermedades neuromusculares. Estamos muy agradecidos a los socios que nos están ayudando a desarrollar nuevas terapias para las personas afectadas por estas enfermedades raras tan devastadoras”, declaró Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche.
En la WMS 2021 se han presentado los datos del estudio abierto en marcha 'RAINBOWFISH'. Cuatro de los cinco bebés tratados con 'Evrysdi' durante al menos 12 meses, lograron ponerse de pie y caminar de forma independiente dentro de los parámetros para niños sanos que marca la OMS. Además, los cinco bebés mantuvieron la capacidad de tragar y pudieron alimentarse exclusivamente por vía oral tras 12 meses de tratamiento.
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