Comunicado. Tyra Biosciences, empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el desarrollo de medicamentos de precisión de próxima generación que tienen como objetivo grandes oportunidades en el receptor del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR), anunció que la FDA otorgó la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) a su principal programa de medicina de precisión, TYRA-300, para el tratamiento de la acondroplasia.
La acondroplasia es la forma más común de enanismo con opciones terapéuticas limitadas. Las personas que viven con acondroplasia pueden experimentar complicaciones esqueléticas graves, como estenosis craneal y espinal, hidrocefalia y apnea del sueño. Una mutación específica en FGFR3 causa más del 97% de la acondroplasia. TYRA-300 es un inhibidor selectivo de FGFR3 oral cuyo diseño puede tener un impacto significativo en la acondroplasia y otras displasias esqueléticas.
“Las personas que viven con acondroplasia pueden tener complicaciones de salud significativas que no se abordan adecuadamente con las terapias disponibles actualmente. Nuestros objetivos con TYRA-300 en la acondroplasia son abordar no solo la altura, sino también las complicaciones de salud a largo plazo asociadas con esta afección. La decisión de la FDA de otorgar la Designación de medicamento huérfano a TYRA-300 es un reconocimiento importante del potencial de nuestro enfoque para brindar beneficios a la comunidad de acondroplasia. Seguimos encaminados para enviar una IND a la FDA para permitir un estudio de fase 2 de TYRA -300 en acondroplasia pediátrica en 2024”, dijo Hiroomi Tada, director médico de TYRA.
Cabe mencionar que la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA otorga el estatus de designación huérfana a medicamentos y productos biológicos destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención de enfermedades raras y afecciones que afectan a menos de 200 000 personas en los EE. ensayos clínicos y exención de ciertas tarifas de usuario para respaldar el desarrollo clínico y el potencial de hasta siete años de exclusividad de mercado en Estados Unidos con la aprobación regulatoria.
TYRA también anunció el nombramiento de Michael Bober, como vicepresidente de Desarrollo Clínico y Asuntos Médicos, para dirigir el programa de displasia esquelética.
Bober es líder en el diagnóstico y tratamiento de la displasia esquelética; formó parte de numerosas juntas asesoras científicas y médicas dentro de la comunidad de displasia esquelética.
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