Comunicado. UCB anunció los resultados de dos estudios de fase 3 que evaluaron sus tratamientos en investigación: zilucoplan, un péptido macrocíclico pequeño, inhibidor del componente 5 del complemento (C5), administrado por vía subcutánea, y rozanolixizumab, un anticuerpo monoclonal administrado por vía SC que actúa sobre el receptor neonatal humano Fc (FcRn) en adultos con miastenia gravis generalizada (MG generalizada).
Estos resultados se presentaron en forma de póster en la 14.ª Conferencia Internacional sobre la Miastenia y los Trastornos Relacionados de la Fundación Americana para la Miastenia Gravis (MGFA, por sus siglas en inglés).
Los datos del ensayo de fase 3 RAISE (NCT04115293) (poster 26) demostraron que el tratamiento con zilucoplan (0,3 mg/kg al día) resultó en una mejoría clínicamente relevantes y estadísticamente significativas en resultados clave específicos de la MG generalizada en comparación con placebo en pacientes con MG generalizada con autoanticuerpos positivos frente al receptor de acetilcolina (AChR+).
El estudio cumplió su criterio de valoración primario al mostrar que zilucoplan mejora el promedio corregido con placebo en 2.12 puntos en la puntuación de la escala de actividades de la vida diaria con miastenia gravis (MG-ADL) en la semana 12 (p < 0.001). Se observó una mejora significativa en la MG-ADL a partir de la semana uno.
Se observó un perfil de seguridad favorable y una buena tolerabilidad, en consonancia con datos anteriores, mostrándose una tasa similar de acontecimientos adversos durante el tratamiento (TEAEs) entre zilucoplan (76,7%) y el placebo (70,5%). Los acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento (TEAEs) más habituales fueron hematoma en el punto de inyección, cefalea, diarrea y empeoramiento de la MG generalizada.
“Cada persona que vive con la MG generalizada es singular, de modo que nunca será adecuada una estrategia de tratamiento única para todos. Por eso en UCB estamos investigando dos medicamentos con distintas vías de administración. Este enfoque único significa que podríamos ofrecer a médicos y pacientes una serie de opciones de tratamiento para satisfacer las necesidades individuales de muchos pacientes diferentes, y así no excluir a nadie en nuestro afán de mejorar los resultados en la MG generalizada", afirmó Charl van Zyl, vicepresidente ejecutivo de Neurología y director de mercado europeo e internacional.
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