Impulsan investigación y desarrollo de terapias para enfermedades raras en México

Comunicado. Con base en información de la OMS, las enfermedades raras también conocidas como enfermedades de baja prevalencia (EBP) se presentan en menos de cinco personas por cada 10 mil habitantes y existen más de siete mil de ellas. En México, la Secretaría de Salud estima que aproximadamente ocho millones de mexicanos han sido diagnosticados con una enfermedad de este tipo.

Ante este panorama, Jonathan Javier Magaña Aguirre, investigador del Instituto Nacional de Rehabilitación de la Secretaría de Salud y académico del Tecnológico de Monterrey, señaló que es necesario tener mayor entendimiento y conocimiento de estas enfermedades, así como una mayor apertura para el desarrollo de herramientas que permitan un mejor abordaje de estas patologías.

Con la investigación denominada “Diseño y evaluación de un sistema nanoacarreador farmacológico para el tratamiento de la neurodegeneración en la ataxia espinocerebelosa SCA72”, Magaña Aguirre y su equipo de trabajo buscan revertir la enfermedad de la ataxia, una enfermedad de baja prevalencia. Por este proyecto recibieron el Premio a la investigación médica Dr. Jorge Rosenkranz 2022, en la categoría de biotecnología.

“Nuestro cerebro está cubierto por la barrera hematoencefálica y no permite que pase nada, incluyendo algunos fármacos. Este trabajo consiste en la búsqueda de un tratamiento eficaz que permita revertir la enfermedad rara como la ataxia espinocerebelosa, y a través de la nanotecnología buscamos crear un vehículo, un ‘caballo de Troya’, para que pase la barrera y entregue el fármaco al cerebro”, explicó el investigador.

Al igual que en muchas otras de las llamadas enfermedades raras y específicamente de las ataxias hereditarias, la SCA7 es el resultado de defectos genéticos en los cuales las fibras nerviosas no pueden llevar mensajes desde y hacia el cerebro, causando la degeneración del cerebelo (el centro de la coordinación del cerebro). La ataxia espinocerebelosa tipo 7 (SCA7) forma parte de dichas enfermedades y de un grupo de padecimientos hereditarios del sistema nervioso central. Es menos común que otras formas de ataxia, representa el 2%, y afecta a menos de una persona por cada 100 mil habitantes.

 

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